中大研發多肽藥獲美國FDA「孤兒藥」資格 根治「舞蹈症」現曙光

亨廷頓舞蹈症(舞蹈症) 名副其實令身體不由自主舞動起來，患者因神經退化導致身體不協調，亦是一種罕見的遺傳性疾病，且多在成年中期發病，隨着病情逐步惡化並最終危及生命。中大生命科學學院聯同生物科技公司研發多肽候選藥物，獲美國食品及藥物管理局(FDA)授予「孤兒藥」資格，為仍缺乏根治方法的舞蹈症帶來曙光。 現時治療舞蹈症主要以紓緩症狀為主，尚未有藥物能針對病因、有效延緩或阻止病程發展。中大生命科學學院與中大衍生企業罕動力有限公司共同研發的候選藥物，以通用名稱「靶向擴增CAG重複RNA的21個氨基酸多肽」列入FDA《孤兒藥資格認定與批准數據庫》，正好填補缺口。 研究團隊將擴增的CAG重複核糖核酸(RNA)本身視為致病因子，這種結構異常的RNA可產生神經毒性，亦可翻譯出致病蛋白。團隊以多肽與該RNA結合，同時中和RNA及其衍生的毒性。先導候選藥物是專為上述靶點設計的21個氨基酸多肽。罕動力有限公司聯合始創人兼首席技術官梁樂怡表示，該候選藥物採用基於RNA結構的藥物設計方法，並結合特定的多肽工程策略研發而成，而利用專門設計的多肽靶向有毒 RNA，是針對亨廷頓舞蹈症的一種新型治療理念。 中大生命科學學院院長、罕動力有限公司聯合創始人陳浩然指，亨廷頓舞蹈症患者等待一種針對疾病根本原因的治療選擇已經太久。團隊將以積極、務實的態度推進這個項目，下一項任務是以嚴謹的方式推進臨床前開發完成生產質量控制、安全性研究以及大型動物長期毒理學研究，為大約一至兩年後開展首次人體試驗做好準備。